يبدو أن دواءً جديداً "واعداً" ثبت أنه يبطئ تقدم "داء العصبون الحركي" (أو اختصاراً "أم أن دي" MND) سيشكل نقطة تحول في مسار الرعاية الصحية المقدمة للمرضى، وفق علماء شاركوا في تنفيذ تجارب سريرية حول العقار. [يذكر أن "العصبون الحركي" يتميز بتضرر خلية العصبون الحركي في الدماغ، وفي الحبل الشوكي وفي المسالك المسؤولة عن انتقال الإشارات العصبية بينهما].
بعض المرضى الذين يعانون خللاً في الجين "سوبر أكسيد ديسميوتاز" أو "ديسميوتاز الفائق" Superoxide dismutase اختصاراً "سود 1" SOD1، وقد شاركوا في المرحلة الثالثة من التجربة العالمية للدواء، أبلغوا عن اختبارهم تحسناً في القدرة على الحركة والتنقل ووظيفة الرئتين، وذلك بعد مرور سنة على تناول عقار يسمى "توفرسن" tofersen.
ما زال "توفرسن" في مرحلة البحث والتحقق منه ولم ينل بعد الموافقة على استخدامه، مما يعني أن الباحثين انكبوا من كثب على تفحص مدى سلامة استخدامه وفاعليته في التجارب السريرية.
وصف العلماء النتائج، التي نشرت في مجلة "نيو إنغلاند جورنال أوف ميديسين" New England Journal of Medicine، بـ"الرائعة" بالنسبة إلى مرض يتسم بـ"التدهور المستمر".
ديم باميلا شو، بروفيسورة في علم الأعصاب ومديرة "معهد شيفيلد لعلم الأعصاب الانتقالي" (اختصاراً SITraN) في "جامعة شيفيلد" البريطانية قالت، "لقد أجريت أكثر من 25 تجربة سريرية حول (داء العصبون الحركي)، وكانت تجربة (توفرسن) الأولى من نوعها التي أبلغ فيها المرضى عن تحسن في وظائفهم الحركية".
"لم يسبق لي أن سمعت المرضى يقولون "أنا أفعل أموراً اليوم عجزت عنها قبل بضعة أشهر- أمشي في المنزل من دون عكازين، وأصعد درجات الحديقة، وأكتب المعايدات على بطاقات عيد الميلاد"، أضافت البروفيسورة شو.
في رأيها نحن إزاء "إنجاز علاجي مهم".
اقرأ المزيد
يحتوي هذا القسم على المقلات ذات صلة, الموضوعة في (Related Nodes field)
يتسبب "داء العصبون الحركي"، المعروف أيضاً باسم "التصلب الجانبي الضموري" (اختصاراً "أي أل أس" ALS)، بأضرار في الدماغ والأعصاب.
هكذا، يؤثر المرض الذي يزداد سوءاً على نحو تدريجي في قدرة المريض على المشي والتحدث واستخدام الذراعين واليدين وتناول الطعام والتنفس.
للأسف، يكابد نحو خمسة آلاف شخص في المملكة المتحدة "داء العصبون الحركي"، واثنان في المئة منهم يعانون هذه الحالة الصحية بسبب خلل في جين "ديسميوتاز الفائق".
شملت المرحلة الثالثة من التجارب، التي مولتها شركة "بيوجين" Biogen المتخصصة بالتكنولوجيا الحيوية، 108 مرضى يتوزعون على 32 مكاناً في 10 دول.
كان لدى جميع المرضى تشوهات في جين "ديسميوتاز الفائق"، إذ تتكون لديهم نسخة "غير مطوية" من البروتين [بمعنى عدم تمتعه بالبنية الصحيحة الثلاثية الأبعاد الضرورية لأداء وظيفته]، مما أدى إلى ظهور هذه الحالة الصحية.
في حين أن مرضى "داء العصبون الحركي" الذين يحملون طفرات جينية في الجين "ديسميوتاز الفائق" نادرون نسبياً، قال الباحثون إن تجربتهم "ستغير مستقبل التجارب حول داء العصبون الحركي" بالنسبة إلى المرضى.
وقال كريس ماكديرموت، بروفيسور في علم الأعصاب الانتقالية في "معهد شيفيلد لعلم الأعصاب الانتقالي" والباحث المشارك في الدراسة إنه "على الرغم من أن (توفرسن) يشكل علاجاً لاثنين في المئة فقط من مرضى (داء العصبون الحركي)، تعلمنا الكثير من إجراء هذه التجربة السريرية التي ستساعدنا على الاضطلاع بتجارب سريرية أكثر ذكاءً وأسرع في المستقبل".
في التجربة، حدد الباحثون ثلثي المشاركين (72 شخصاً) بشكل عشوائي كي يتلقوا ثماني جرعات من "توفرسن" على مدى 24 أسبوعاً، بينما تلقى الـ36 شخصاً الباقون ثماني جرعات من دواء وهمي ("بلاسيبو" placebo).
خضع جميع المشاركين لتقييم في الأسبوع 28 من أجل قياس الوظيفة الحركية في أربعة مؤشرات: البلع والتحدث، والتنفس، والمهارات الحركية الدقيقة، والمهارات الحركية الكبرى.
كذلك أعطى المشاركون عينات من السائل النخاعي كي يقيس الباحثون مستويات البروتينات المرتبطة بـ"داء العصبون الحركي".
أظهرت النتائج أن الدواء لم يؤد إلى تحسينات في التحكم الحركي وقوة العضلات بعد مرور ستة أشهر على تناوله، ولكن المرضى تحدثوا عن تحسن في الحركة والتنقل ووظائف الرئتين بعد مضي 12 شهراً على أخذ الدواء.
في غضون ستة أشهر، ظهرت تحسينات في المؤشرات البيولوجية لـ"داء العصبون الحركي" في السائل الدماغي الشوكي لدى المرضى.
أما التأثيرات الجانبية التي تسبب بها "توفرسن" فتضمنت صداعاً خفيفاً موقتاً، وبعض الانزعاج من وجود ثقب في أسفل الظهر- وهو إجراء مطلوب لإدخال إبرة في الجزء السفلي من الحبل الشوكي من أجل مد المرضى بالدواء.
كذلك تطرقت إلى أهمية الدواء ميرت كودكوفيتش، مديرة مركز "شون أم هيلي أند أي أم جي" Sean M لـ"التصلب الجانبي الضموري" في "مستشفى ماساتشوستس العام" في الولايات المتحدة، وأحد الباحثين المشاركين في التجربة، فوصفت النتائج بالـ"تطور الواعد"، قائلة إن العقار "ينطوي على إمكانات تتيح تحسين نوعية الحياة بالنسبة إلى المصابين بـ"داء العصبون الحركي".
شخص الأطباء إصابة ليس وود (68 عاماً) من ثورن في جنوب يوركشاير، بـ"داء العصبون الحركي" منذ 10 سنوات وشارك للمرة الأولى في المرحلة الثالثة من التجربة في عام 2016.
قال وود "بعد مضي 12 شهراً من تناول الدواء، تمكنت فعلاً من السير في المنزل من دون استخدام العكازين، وتوقفت عن تناول بعض مسكناتي وشعرت بتحسن كبير".
"داء العصبون الحركي" مرض تتفاقم حدته تدريجاً، لذا على رغم أن الأعراض التي أعانيها ما برحت تزداد سوءاً، فلن أتوقف عن أخذ الدواء وعن الاستفادة من الفارق الذي أعلم أنه قد تركه نوعية حياتي"، أضاف وود.
الدواء "لا يمنحنا الأمل فحسب، بل يعطي كثيراً من الناس، وعائلتي أيضاً، الأمل في المستقبل لأن (داء العصبون الحركي) مسألة عائلية في حالتي، أعتقد أن عائلتي ربما ستستفيد من هذا في المستقبل"، على ما جاء في كلمات وود.
وقال الدكتور بريان ديكي، مدير قسم البحوث في "جمعية أم أن دي" (جمعية داء العصبون الحركي) "إن هذه النتائج الأخيرة تمدنا بثقة متزايدة بأن "توفرسن" يؤثر بطريقة مفيدة في مرضى داء العصبون الحركي" الناجم عن خلل في جين (ديسميوتاز الفائق) من الناحيتين البيولوجية والسريرية على حد سواء".
كذلك "توفر النتائج دليلاً مهماً يثبت صحة الفكرة القائلة "بأن الأساليب المماثلة القائمة على العلاج الجيني ربما تكون مفيدة في علاج أشكال أخرى من المرض"، أضاف الدكتور ديكي.
"نتابع من كثب الأنباء الأخيرة التي تفيد بأن "توفرسن" سيخضع للمراجعة من جانب السلطات الأميركية المعنية بتنظيم الأدوية، ونتواصل مع شركة "بيوجين" من أجل مناقشة الشكل الذي ستتخذه إجراءات الحصول على موافقة الجهات التنظيمية في بلاد أخرى"، ختم الدكتور ديكي.
