Sorry, you need to enable JavaScript to visit this website.

رضيع بريطاني يتلقى "الدواء الأغلى في العالم"

العلاج الذي تبلغ تكلفته 1.8 مليون جنيه استرليني يمنح آرثر مورغان المصاب بضمور عضلي في العمود الفقري "أفضل مستقبل ممكن"

خضع آرثر مورغان للعلاج الجيني في مستشفى إيفلينا للأطفال في لندن (هيئة الخدمات الصحية البريطانية NHS)

أصبح رضيع ذو خمسة أشهر، مصاباً باضطراب في العمود الفقري، المريض الأول في إنجلترا الذي يُعالج بدواء ربما ينقذ حياته على نفقة "هيئة الخدمات الصحية الوطنية" ("أن أتش أس" NHS). 

شخص الأطباء إصابة آرثر مورغان بما يسمى "ضمور العضلات الشوكي"spinal muscular atrophy  (اختصاراً "أس أم أي" وهو مرض وراثي يصيب الأعصاب التي تظهر من الحبل الشوكي الموجود في العمود الفقري). في 25 مايو (أيار) الماضي، تلقى الرضيع لمرة واحدة علاجاً جينياً أميركياً يدعى "زولجينزما"Zolgensma  في "مستشفى إيفلينا اللندني للأطفال" Evelina London.

يبلغ سعر الدواء 1.79 مليون جنيه إسترليني للجرعة، وقد أطلق عليه لقب "الدواء الأغلى في العالم".

عملت هيئة الخدمات الصحية البريطانية، "إن إتش إس"، على توفير الدواء بعد ما أبرمت صفقة مع الشركات المصنعة "نوفارتيس للعلاجات الجينية" Novartis    Gene Therapies  في مارس (آذار) الماضي.

الرضيع آرثر، الذي ولد في ديسمبر (كانون الأول) قبل ميعاده المحدد بستة أسابيع، خضع الأسبوع الماضي لحقن بالعلاج الجيني بعد تشخيص إصابته بـ"ضمور العضلات الشوكي" قبل أقل من ثلاثة أسابيع.

حتى السنتين الماضيتين، لم تكن تتوفر خيارات علاجية للأطفال المصابين بهذه الحالة، علماً أنه السبب الجيني الرئيس لوفاة الصغار.

"عندما وردنا أن آرثر سيحصل على العلاج، وسيكون المريض الأول (في بريطانيا الذي يتلقى الدواء)، انهرت كلياً"، قال والده ريس مورغان البالغ من العمر (31 عاماً)، وهو متخصص في الجبس، ويعمل لحسابه الخاص.

"منذ أسابيع قليلة، كنا نعيش في دوامة تعج بفيض من القلق والتكيف، إذ علمنا بحالته وما قد يعنيه ذلك بالنسبة إليه وإلى عائلتنا"، ذكر الأب.

اقرأ المزيد

يحتوي هذا القسم على المقلات ذات صلة, الموضوعة في (Related Nodes field)

وتابع، "ما زلنا نجهل ما سيحمله لنا المستقبل، لكن (العلاج) يمنح آرثر أفضل فرصة ممكنة للحصول على أمثل مستقبل ممكن."

الأطفال الذين يولدون مصابين بالنوع الأول من "ضمور العضلات الشوكي"، وهو الشكل الأكثر شيوعاً من هذا الداء، يكابدون ضعفاً عضلياً تدريجياً، ويفقدون القدرة على الحركة، كذلك يواجهون صعوبة في التنفس، وللأسف يبلغ متوسط العمر المتوقع سنتين فقط.

لكن الدراسات وجدت أن جرعة علاجية واحدة من "زولجينزما" ساعدت أطفالاً مصابين بـ"الضمور العضلي الشوكي" على النجاح في الجلوس والحبو وحتى المشي، كذلك حالت دون اضطرارهم إلى وضع جهاز تنفس اصطناعي.

حالياً، كُلفت بتقديم العلاج في مختلف أنحاء المملكة المتحدة أربعة مراكز متخصصة تابعة لـ"هيئة الخدمات الصحية"، أحدها "مستشفى إيفلينا لندن للأطفال"، حيث عولج آرثر.

أما المراكز الثلاثة الأخرى فهي مستشفيات "جامعة مانشستر أن أتش أس فاونديشن ترست" Manchester University NHS Foundation Trust، و"شيفيلد تشيلدرنز أن أتش أس فاونديشن ترست" Sheffield Children's NHS Foundation Trust، و"مستشفيات بريستول آند ويستون الجامعية أن أتش أس فاونديشن ترست"University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust.

في سياق متصل، قالت الدكتورة إليزابيث رايج، طبيبة استشارية في الأمراض العصبية عند الأطفال في "مستشفى إيفلينا لندن للأطفال"، "سوف يمنح هذا العلاج الأمل لعائلات المصابين بـ"ضمور العضلات الشوكي" الذين كافحوه بشجاعة".

وأضاف سيمون ستيفنز، الرئيس التنفيذي لـ"هيئة الخدمات الصحية الوطنية"، "رائع أن تغطي "أن أتش أس" الآن نفقات هذا العلاج الثوري للرضع والأطفال، على غرار آرثر".

"تلتزم "خطة أن أتش أس الطويلة الأجل" NHS Long Term Plan  بتأمين علاجات متطورة للمرضى بتكلفة تتوخى الإنصاف تجاه دافعي الضرائب"، بحسبما قال ستيفنز.

وختم الرئيس التنفيذي بأن "زولجينزما" يُعتبر المثل الأحدث على العلاجات القادرة على إحداث تحول إيجابي في حياة المرضى التي تستخدمها "أن أتش أس" الآن بشكل روتيني، في سبيل تغيير حياة المرضى وعائلاتهم إلى الأحسن."

(أسهمت وكالة "برس أسوسييشن" في إعداد التقرير)

© The Independent

اقرأ المزيد

المزيد من الأخبار